【財(cái)新網(wǎng)】（實(shí)習(xí)記者 金亦辰 記者 邸寧）10月27日，基因編輯科技企業(yè)博雅輯因宣布，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）已受理其針對輸血依賴型β地中海貧血的基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗(yàn)申請。

　　這是中國首個(gè)獲得受理的基因編輯療法臨床試驗(yàn)申請，根據(jù)國家藥監(jiān)局規(guī)定，還須經(jīng)過60個(gè)工作日默示許可，方為正式獲批臨床試驗(yàn)。目前具體臨床試驗(yàn)方案，包括納入患者數(shù)量、治療時(shí)間、試驗(yàn)地點(diǎn)等尚未披露。

　　該臨床試驗(yàn)計(jì)劃在輸血依賴型β地中海貧血患者中評價(jià)ET-01單次移植的安全性和有效性。具體來講，ET-01療法采用CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，通過采集患者自體動員外周血單個(gè)核細(xì)胞，在富集CD34+細(xì)胞群后通過前述技術(shù)編輯BCL11A基因的紅系增強(qiáng)子制成注射液。